2024年1月1日起，新版國家醫(yī)保藥品目錄在全國范圍內(nèi)統(tǒng)一正式執(zhí)行。此次國家醫(yī)保藥品目錄從動態(tài)調(diào)整、目錄公布到落地實施，罕見病創(chuàng)新藥都備受關(guān)注。罕見病用藥納入醫(yī)保目錄的數(shù)量創(chuàng)歷年新高，15種罕見病用藥納入目錄，填補(bǔ)了10個病種的用藥保障空白。>>>商務(wù)洽談，點此處，在線咨詢

1月2日，罕見病創(chuàng)新藥、全球首款FcRn拮抗劑艾加莫德在上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院醫(yī)保正式落地，切實為全身型重癥肌無力患者減負(fù)。上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科副主任、主任醫(yī)師陳晟表示：“作為一種罕見病創(chuàng)新藥，艾加莫德在國內(nèi)上市之前，得益于國家賦予海南博鰲樂城先行區(qū)的先行先試政策，瑞金海南醫(yī)院就參與開展了特許用藥項目，幫助十余位重癥肌無力患者解決了‘無創(chuàng)新藥可用’的困境。如今這款創(chuàng)新藥從獲批上市到納入醫(yī)保僅用了不到半年時間，作為臨床醫(yī)生充分感受到了國家和相關(guān)政府部門希望更快惠及更多重癥肌無力患者的誠意和決心，以及醫(yī)保部門助力罕見病用藥保障水平逐步提升的誠意與決心?！敝档米⒁獾氖?，艾加莫德是國內(nèi)首個且目前唯一獲批上市的FcRn拮抗劑，也是國內(nèi)目前唯一可醫(yī)保報銷的FcRn拮抗劑，用于治療乙酰膽堿受體(AChR)抗體陽性的成人全身型重癥肌無力患者。

圖說：昨天上午，陳晟與患者溝通病情 來源/受訪者提供

瑞金速度!罕見病創(chuàng)新藥醫(yī)保落地，上海瑞金醫(yī)院為患者打通“最后一公里”

“真的是迫不及待，今天是我第二次(周)用艾加莫德治療，沒想到這么快就能醫(yī)保報銷了!”55歲的許先生(化名)是新版醫(yī)保目錄正式執(zhí)行后首批在上海瑞金醫(yī)院接受創(chuàng)新藥艾加莫德治療的患者，“得病已經(jīng)有大半年時間了，全身無力，像走路、上下樓、手提重物都非常費力，后來右眼視物也受到影響，正常生活都變得很困難。去年12月26日第一次在瑞金醫(yī)院接受了艾加莫德治療，當(dāng)時治療到一半就感覺到眼瞼無力、乏力感減輕了很多，不到一周右眼瞼下垂就已經(jīng)明顯好轉(zhuǎn)?，F(xiàn)在能醫(yī)保報銷了，切切實實為我們老百姓減輕了經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，新藥也有機(jī)會長期用得起，絕對是我們重癥肌無力病友的福音!”

作為神經(jīng)免疫性疾病中的罕見疾病，全身型重癥肌無力是一種慢性、自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病，由神經(jīng)—肌肉接頭傳遞功能障礙引起，其特征是肌肉無力的反復(fù)發(fā)生和易疲勞，病程長、難治療、易復(fù)發(fā)。據(jù)估計，我國約有17萬全身型重癥肌無力患者。早在2018年，全身型重癥肌無力即已被納入國家五部委聯(lián)合發(fā)布的《第一批罕見病目錄》。全身型重癥肌無力可不同程度影響患者的眼球運(yùn)動、吞咽、言語、肢體活動和呼吸功能，導(dǎo)致明顯的肌無力，嚴(yán)重?fù)p害患者的活動能力和生活質(zhì)量，嚴(yán)重影響患者的日常生活和工作，給家庭和社會帶來沉重負(fù)擔(dān)，不少患者還會因此而患上抑郁等心理疾病。如肌無力加重累及呼吸肌可引起肌無力危象，救治不及時可危及生命。

上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科副主任、主任醫(yī)師陳晟表示：“新版醫(yī)保藥品目錄正式實施后，本院各部門通力協(xié)作，迅速幫助亟需的患者打通了用藥保障‘最后一公里’，在醫(yī)保政策的指引下，幫助重癥肌無力患者和家庭切實獲益。從最初艾加莫德海南先行先試到現(xiàn)在走向全國，如今隨著醫(yī)保政策的落地，相信數(shù)萬個患者家庭將重燃回歸正常生活的希望?！?/span>

重新定義治療目標(biāo)，數(shù)萬重癥肌無力患者有望回歸正常生活

臨床上，重癥肌無力患者個體化差異較大，病程進(jìn)展不同，疾病管理難度大。陳晟強(qiáng)調(diào)，“重癥肌無力的理想治療目標(biāo)是達(dá)到疾病癥狀和治療副作用均最小化的‘雙達(dá)標(biāo)’狀態(tài)?！?/span>陳晟介紹，長期以來，全身型重癥肌無力患者的治療依靠專家經(jīng)驗判斷和傳統(tǒng)治療方案為主，包括膽堿酯酶抑制劑、糖皮質(zhì)激素、免疫抑制劑、靜脈注射免疫球蛋白、血漿置換以及胸腺切除等。然而，由于傳統(tǒng)治療手段在癥狀控制、治療副作用等方面存在明顯不足，長期以來實現(xiàn)雙達(dá)標(biāo)的重癥肌無力治療目標(biāo)非常困難，這也是當(dāng)前重癥肌無力的治療難點。不少患者為了達(dá)到微小狀態(tài)，往往需要面對傳統(tǒng)藥物治療帶來的種種問題，包括對血糖等代謝的影響、肝腎毒性、骨髓抑制、感染及遠(yuǎn)期腫瘤風(fēng)險等。

作為近三十年來我國重癥肌無力治療領(lǐng)域的突破性創(chuàng)新藥物，艾加莫德是全球首個且國內(nèi)目前唯一上市的FcRn拮抗劑，作用機(jī)制獨特，能夠清除體內(nèi)的致病性免疫球蛋白G(IgG)抗體，且對非IgG免疫球蛋白影響很小，在起效時間、療效、安全性等方面特點突出，有望為患者實現(xiàn)疾病緩解和癥狀控制，并達(dá)到疾病癥狀和治療副作用均最小化的“雙達(dá)標(biāo)”理想治療狀態(tài)，從而實現(xiàn)與疾病和平共處。

來源：新民晚報       相關(guān)閱讀：

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